Terapia Genética Inovadora para Síndrome de Hunter
Um menino de 3 anos de idade se tornou o primeiro paciente a receber uma terapia genética inédita para tratar a Síndrome de Hunter, uma doença progressiva e rara que atinge aproximadamente 1 em cada 155 mil nascidos vivos. A terapia, desenvolvida por pesquisadores da Universidade de Manchester, na Inglaterra, utiliza células-tronco para substituir o gene defeituoso que causa a doença.
A Síndrome de Hunter é causada por um erro em um gene que gera a deficiência da enzima iduronato-2-sulfatase, responsável por decompor moléculas de açúcar complexas. Com o tempo, esses açúcares se acumulam em órgãos e tecidos, levando a problemas graves de saúde, incluindo rigidez articular, perda auditiva, problemas respiratórios e cardíacos, atrasos no desenvolvimento e declínio cognitivo.
Tratamento Inovador
O tratamento tradicional para a Síndrome de Hunter é uma terapia de reposição enzimática semanal, que pode reduzir os problemas de mobilidade e nos órgãos, mas não consegue reverter o declínio cognitivo. Além disso, o tratamento é caro e deve ser administrado por toda a vida. A terapia genética inovadora, por outro lado, utiliza as próprias células da criança, descartando a necessidade de encontrar um doador, e pode ser mais segura e eficaz.
O menino, chamado Oliver, passou pelo transplante em fevereiro e se recuperou totalmente da operação. Ele não precisa mais de infusões semanais e apresentou uma melhora física e cognitiva. A equipe médica está otimista com os resultados e acredita que a terapia genética pode abrir caminho para o tratamento de doenças genéticas semelhantes.
- A terapia genética inovadora utiliza células-tronco para substituir o gene defeituoso que causa a Síndrome de Hunter.
- O tratamento é mais seguro e eficaz do que a terapia de reposição enzimática tradicional.
- A terapia genética pode ser aplicada a outras doenças genéticas raras.
A família de Oliver está otimista com os resultados e acredita que a terapia genética pode trazer esperança para outras famílias afetadas pela Síndrome de Hunter. Outros quatro pacientes jovens com a doença irão participar do mesmo estudo clínico, e a equipe médica está ansiosa para ver os resultados.
Este conteúdo pode conter links de compra.
Fonte: link