Fiocruz Inicia Testes em Humanos para Tratar Atrofia Muscular Espinhal

A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) deu um importante passo no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, uma doença rara e grave que afeta crianças. Com a autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a Fiocruz iniciou testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc.

O estudo clínico, que posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina, é fruto de uma parceria entre a Fiocruz e a Gemma Biotherapeutics, Inc. A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa, o que permitirá a produção nacional da terapia gênica.

Objetivos e Estratégias

A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para a disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS).

Além disso, a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas. A Fiocruz também domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica, desde a produção da vacina para covid-19.

Impacto e Perspectivas

O estudo clínico pode transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita, utilizando técnicas de terapia gênica. A inclusão de terapias gênicas no portfólio da Fiocruz representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.

• A Fiocruz iniciou testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1.
• A parceria entre a Fiocruz e a Gemma Biotherapeutics, Inc. permitirá a produção nacional da terapia gênica.
• O estudo clínico pode transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou que o estudo clínico é emocionante para a instituição, que atua há 125 anos em defesa da vida. A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que a parceria simboliza um passo decisivo para o país.

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